A Anvisa concedeu o registro do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) para a empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A. Este é o primeiro medicamento de terapia gênica aprovado no Brasil para tratar crianças de 4 a 7 anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O registro foi publicado no Diário Oficial da União desta segunda-feira (2/12).
A autorização de registro abrange uma indicação restritiva, exclusivamente para pacientes deambuladores, ou seja, aqueles que conseguem andar de forma independente, sem o uso contínuo de dispositivos de assistência, como cadeiras de rodas ou andadores, e com idade entre 4 e 7 anos completos.
Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, mesmo que com algumas dificuldades ou limitações, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do produto.
Além disso, ressalta-se que há contraindicações aos pacientes com deleções (perdas de parte de um cromossomo) nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral. Os éxons são regiões específicas do DNA do paciente.
O registro foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, devido à gravidade da DMD, uma doença rara e debilitante, e à ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes.
Em Bauru, a família dos irmãos Artur e Raul vinham lutando desde abril pela aprovação do medicamento. Emocionada, a mãe das crianças comemora. “Vencemos o primeiro obstáculo, mas isso não significa acesso a medicação, ainda teremos muitas barreiras pela frente, mas que serão vencidas também, com a graça de Deus”.
