Foto: Bruno Spada
Em debate realizado na Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys para a distrofia muscular de Duchenne, a especialista em regulação da Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa) Renata Miranda disse que a conclusão do processo depende apenas do laboratório. A Roche, empresa responsável pelo remédio no Brasil, tem de apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes que receberem a terapia. Segundo a especialista, só falta essa etapa para o registro do produto.
Renata Miranda ressaltou que o Elevidys é uma terapia gênica. Por se tratar de uma tecnologia nova, os efeitos de longo prazo de sua utilização ainda não são conhecidos. Por isso a necessidade de monitoramento dos pacientes tratados.
“Nós estamos falando de um produto que é um gene. É uma injeção única, ele vai ficar incorporado às células”, explicou. “Esse produto necessita de estudos de acompanhamento de segurança e de eficácia. Por isso, a gente precisa ter o compromisso da empresa de que isso seja feito aqui no nosso país.”
A especialista explicou que o Elevidys utiliza partes de um adenovírus para levar até o músculo o gene que falta nos pacientes com doença de Duchenne. Esse gene, uma vez introduzido no organismo, não pode mais ser retirado.
Tanto a representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular Luis Fernando Grossklauss afirmaram que o Elevidys não cura a distrofia de Duchenne, mas interrompe a evolução da doença. Segundo o neuropediatra, por volta dos 10 anos os pacientes com Duchenne costumam parar de andar. Depois apresentam problemas respiratórios graves, que levam à morte.
Como o medicamento é muito recente, ainda não é possível saber como será a evolução dos pacientes no longo prazo, como explica Luis Fernando Grossklauss. Nos Estados Unidos, onde recebeu o primeiro registro para utilização comercial, foi aplicado em cerca de apenas 150 crianças
Fonte: Agência Câmara de Notícias
