Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou o medicamento considerado o mais caro do país. Duas crianças receberam as infusões do delandistrogeno moxeparvoveque no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). Comercializado como Elevidys, da farmacêutica Roche, o remédio é a primeira terapia gênica para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara e grave que piora com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.
No Brasil, a dose do medicamento custa em torno de R$ 11 milhões, o valor mais alto para um fármaco no país, acima até mesmo do Zolgensma, usado para atrofia muscular espinhal (AME). O Ministério da Saúde disse que na aplicação do remédio nas crianças seguiu a determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), que obriga a compra do Elevidys para pacientes que cumprirem todos os requisitos. A aplicação deve ser feita no prazo máximo de 90 dias.
Elevidys é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente. Esse tratamento visa restaurar, ainda que de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.
